Un nuevo tratamiento fue aprobado en España para pacientes adultos con amiloidosis cardíaca por transtiretina, una enfermedad rara que se estima que afecta al corazón de tres de cada 10.000 personas en el país, y que, según los resultados del estudio clínico previo, reduce los niveles de mortalidad por todas las causas en un 30 %. Lea: 15 de mayo: día mundial para visibilizar tres enfermedades raras
Esta patología, que tiene una supervivencia media tras el diagnóstico de entre 2,5 y 3,6 años, provoca una insuficiencia cardíaca progresiva y los principales síntomas son la fatiga y debilidad muscular, la retención de líquidos, las tos seca al tumbarse o el ahogo súbito.
El coordinador de la unidad de insuficiencia cardíaca avanzada y trasplante cardíaco del Hospital Universitario de Bellvitge en Hospitalet de Llobregat (Barcelona), José González Costello, explicó esta mañana que en el ensayo fase III ATTR-ACT un 43 % del grupo placebo, es decir, el que no recibía tratamiento, obtuvo una mortalidad a 2 años y medio.
José González Costello.
Tanto él como el director médico de Pfizer España, José Chaves, destacaron, en la rueda de prensa celebrada este miércoles en Madrid sobre este primer tratamiento, que es un avance “muy importante” ya que también reduce en un 32 % la hospitalización cardiovascular.
Chaves comentó que, teniendo en cuenta estos resultados, se debe “insistir en que el diagnóstico temprano es importante porque cuanto antes se pueda intervenir estos pacientes, mucho mayor será el efecto deseado con este tratamiento”.
Desde su compañía valoran, por tanto, que la investigación en enfermedades raras proporcione “soluciones que mejoren la vida de estos pacientes” y que la información llegue a los pacientes y a los profesionales sanitarios.
La amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) se produce cuando la proteína TTR se deposita de forma anormal en órganos como el corazón, lo que deriva en un aumento de la rigidez del músculo cardíaco, dificultando su funcionamiento y desencadenando una insuficiencia.
José Manuel Pérez, afectado con amiloidosis cardíaca por transtiretina, lamentó no conocer la enfermedad, “ni nada parecido”, de forma previa y para él es fundamental fomentar las asociaciones de pacientes para apoyarse en problemas concretos entre ellos.
“Tengo que decir que soy un afortunado porque una vez que pasé con el cardiólogo en cinco minutos me diagnosticaron la enfermedad, pero la media son 5 años. Eso es un tema muy serio que tenemos que trabajar desde la asociación”, remarcó.
